"비아그라 성분, 어린이 난치성 질환 치료에 가능성 제시"

자료사진 출처=언스플래쉬

[스포츠조선 장종호 기자] 발기부전 치료제인 비아그라의 성분이 어린이 희귀 난치성 질환 치료에 새로운 가능성을 제시했다는 연구 결과가 발표됐다.

독일 샤리테 베를린 대학병원과 뒤셀도르프 대학교 연구진은 비아그라의 주성분인 '실데나필'이 희귀 유전 질환인 '리 증후군(Leigh syndrome) 환자의 증상을 개선하는 효과를 보였다고 밝혔다. 연구 결과는 국제 학술지 '셀(Cell)'에 발표됐다.

리 증후군은 에너지 대사 이상으로 발생하는 선천성 희귀 질환으로, 주로 영아기나 어린 시기에 발병한다.

약 3만 6000명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 질환으로 알려져 있다.

뇌와 근육에 심각한 영향을 주어 발작, 근육 약화, 마비 등의 증상이 나타나며 인지 발달에도 문제가 생길 수 있다. 현재까지 승인된 치료 약물이 없어 환자들의 기대 수명도 일반인보다 크게 낮은 것으로 알려져 있다.

연구팀은 리 증후군 환자 6명을 대상으로 소규모 임상 시험을 진행했다. 연구에는 생후 9개월부터 38세까지 다양한 연령대의 환자가 참여했으며, 이들에게 일정 기간 지속적으로 실데나필을 투여했다.

그 결과 몇 달 안에 환자들의 근력 향상이 확인됐고 일부 환자에서는 신경학적 증상이 사라지는 변화도 나타났다. 또한 질환 악화를 초래하는 대사 위기 상황에서 회복 속도도 빨라진 것으로 나타났다.

연구를 이끈 마르쿠스 슐케 교수는 "실데나필 치료를 받은 한 어린 환자의 경우 걷는 거리가 500m에서 5000m로 10배 늘어났다"며 "또 다른 환자에서는 매달 발생하던 대사 위협이 사라졌고, 어떤 환자는 간질 발작이 더 이상 나타나지 않았다"고 설명했다.

공동으로 연구를 진행한 알레산드로 프리지오네 교수는 "실데나필은 이미 다른 소아 질환 치료에 사용되면서 장기간 안전성 데이터가 축적돼 있어 임상 적용 가능성이 높다"고 설명했다.

이번 연구 결과에 따라 실데나필은 리 증후군 치료 후보 약물로서 희귀의약품(Orphan Drug) 지위를 얻었다. 이는 희귀 질환 치료제 개발을 촉진하기 위해 승인 절차를 간소화하는 제도다.

연구팀은 앞으로 유럽 전역에서 위약 대조 임상시험을 진행해 이번 결과를 검증할 계획이다.
장종호 기자 [e-mail]