이뮤노포지 다발성근염 신약, 美 FDA 희귀의약품 지정

가천대 길병원(병원장 김양우) 가천유전체의과학연구소장인 안성민 교수가 설립한 바이오벤처기업 이뮤노포지(주)가 개발 중인 바이오신약이 미국 FDA로부터 희귀의약품지정을 받고, 200억원 이상의 투자 유치를 받는 등 주목할 만한 성과를 내고 있다.

근골격계 희귀질환 신약개발 전문기업인 이뮤노포지(대표이사 안성민, 장기호)는 최근 다발성근염(Polymyositis)과 듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료제로 개발 중인 바이오신약 'PF1801'이 미국 FDA로부터 다발성근염에 대해 희귀의약품지정(ODD)를 받았다고 발표했다. 이로써, PF1801은 FDA로부터 DMD와 PM 두 적응증에 대해 동시에 ODD를 지정받게 되었다

다발성근염은 근육의 염증 반응으로 인해 근육이 약화되는 질환으로, 원인이 아직 밝혀지지 않아 치료가 어려운 난치성 희귀질병이다. 듀센형 근이영양증은 디스트로핀(Dystrophin) 유전자의 결핍과 이상으로 인해 소아청소년기의 환자들이 근육 소실을 겪은 후 사망에 이르는 희귀질환이다.

이뮤노포지는 지난해말 듀시엔형 근이영양증에 대해 미국 FDA 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 안성민 교수는 "듀시엔형 근이영양증에 이어 PF1801이 이번에 다발성근염에 대한 근골격계 희귀의약품 지정을 받음으로서, 근골격계 희귀질환 치료의 새로운 가능성을 확인했다는데 큰 의미가 있다"고 말했다.

안 교수와 바이오 신약 개발 분야에서 글로벌 기술이전 경험이 풍부한 장기호 대표가 공동으로 회사를 이끌고 있는 이뮤노포지는 근감소증 치료제 등 희귀 난치성 질환 치료제를 개발해 세계적인 회사로 성장하는 것을 목표로 하고 있다. 이뮤노포지는 올해 초 미국에 지사를 설립하고 Jim Ballance 박사를 지사장으로 영입하여 미국에서의 임상과 글로벌 개발을 준비하고 있다.

안 교수는 "이뮤노포지는 최근 벤처 투자사들로부터 210억원의 시리즈B 펀딩을 마쳤고, PF1801의 내년 초 해외 2상 임상연구 진입을 위해 필요한 승인을 준비하고 있다"며 "적절한 치료제가 없는 근골격계 희귀질환 분야에서 환자들에게 희망이 될 수 있도록 발전시켜 나갈 것"이라고 밝혔다.

한편, 이번 이뮤노포지 시리즈B 투자에는 기존 투자자인 BNH인베스트먼트와 컴퍼니케이파트너스가 후속투자를 집행했으며 아주IB투자, 미래에셋벤처, IMM인베스트먼트, 키움인베스트먼트, KB증권 등이 신규투자자로 참여했다.
장종호 기자 [e-mail]

안성민 교수