식약처, 망막장애 치료제 '보레티진 네파보벡' 등 3종 희귀의약품에 신규 지정

식품의약품안전처는 1일 망막장애 치료제 '보레티진 네파보벡' 등 3종을 희귀의약품으로 신규 지정했다.

보레티진 네파보벡은 망막 색소 상피 돌연변이에 의한 유전성 망막 디스트로피 환자의 치료에 쓰이는 주사제다.

유전성 망막 디스트로피는 유전자 이상으로 인해 망막의 막대세포, 원뿔세포, 망막 색소 상피세포 등에 이상을 일으키며, 유전자의 종류에 따라 시력 이상, 시야 결손, 암순응 이상, 색각 이상 등이 나타나는 질환이다.

이밖에 식약처는 '자누브루티닙'과 '카프마티닙' 경구제를 희귀의약품으로 지정했다.

자누브루티닙은 기존 치료에서 효과를 보지 못한 외투세포림프종의 2차 치료에 쓰이는 약물이며, 카프마티닙은 특정 유전자 MET 엑손 14 결손이 확인된 비소세포폐암을 치료하는 용도다.

한편, 희귀의약품으로 지정되면 품목허가때 우선 허가 대상이 되는 등의 혜택을 받을 수 있다.
장종호 기자 [e-mail]