한독·제넥신 공동개발 성장호르몬제, 美 FDA 희귀의약품 지정

한독은 제넥신과 공동개발 중인 지속형 성장호르몬제 'GX-H9'이 지난 9일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성장호르몬결핍증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다.

성장호르몬제는 성장호르몬 결핍에 따른 소아의 성장지연, 발달장애와 같은 질병뿐 아니라 성인병 예방과 안티에이징(노화방지)을 위한 호르몬 요법 등에 널리 쓰이는 단백질 의약품이다. 'GX-H9'은 제넥신이 독자적으로 보유하고 있는 항체융합기술(Hybrid Fc)을 적용한 혁신적인 차세대 지속형 성장호르몬으로 매일 투여해야 하는 기존 제품들에 비해 주 1회 또는 월 2회로 주사 맞는 주기를 조절할 수 있다는 점이 특징이다. '성장호르몬결핍증'은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다. 성인의 경우 근육량 감소, 콜레스테롤 증가, 골밀도 감소 등이 나타날 수 있으며 소아의 경우 왜소증, 성장 저하, 성적 성숙도 지연 등으로 인해 삶의 질에 심각한 영향을 받을 수 있다.

미국 FDA의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 개발 업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도다. 지속형 성장호르몬제 'GX-H9'는 희귀의약품으로 지정됨에 따라 임상 시험 우선 검토, 연구비 및 허가비용 세금감면 뿐만 아니라 7년 간의 시장독점권의 혜택을 받을 수 있게 됐다.

한편, 한독과 제넥신은 전략적 파트너로서 2012년 6월 지속형 성장호르몬제에 대한 기술이전 및 공동개발 계약을 체결하고, 향후에 발생될 수 있는 모든 수익에 대해 50대 50으로 배분키로 합의한 바 있다. 또, 한독은 2014년 제넥신의 최대주주가 됐다. 'GX-H9'의 성인 환자 대상 임상 2상 최종결과는 올해 말에 확인할 수 있을 것으로 예상되며 소아 환자 대상 임상 2상 결과는 2017년 상반기에 확인 가능할 전망이다.

김소형기자 compact@sportschosun.com